10 داروی گران قیمت در جهان

به گزارش فارماندیز (دوشنبه های دارویی) مسیری که یک داروی جدید برای معرفی به بازار طی می کند، فرآیندی بسیار پیچیده و زمان بر است. چندین مرحله تعریف شده برای این فرآیند وجود دارد که هر کدام ریسک ها و چالش های مربوط به خود را دارند به طور متوسط زمان و هزینه ارائه یک داروی جدید ، 10 سال و 2.6 میلیارد دلار برآورد شده است.

گاهی اوقات تحقیقات و آزمایش‌های بالینی داروها برای بیش از چندین دهه قبل از اینکه دارو به بیمارانش برسد ادامه می یابد و بسیاری از مواد در طول این فرآیند از بین می‌روند. همچنین تعداد بیماران درگیر بیماری عاملی اثرگذاری بر قیمت داروها می باشند. وقتی تعداد بیمارانی که تحت تأثیر یک بیماری قرار می‌گیرند نسبتاً کم است (گاهی اوقات فقط صدها نفر)، بار اقتصادی تحقیق، بر قیمت درمان منعکس می‌شود.

این مقاله فهرستی از 10 درمان گران قیمت برای هر بیمار در جهان است.

10- اسپینرازا (Spinraza)

اسپینرازا (با نام مولکول Nusinersen) بیماری معروف به آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) را درمان می کند. SMA به دلیل جهش در کروموزوم پنجم رخ می دهد که با آتروفی عضلانی پیشرونده مشخص می شود که معمولاً اندکی پس از تولد شروع می شود (اگرچه برخی از اشکال این بیماری دیر شروع می شوند).

آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) یک اختلال ژنتیکی است که تقریباً از هر 10000 نفر 1 نفر را مبتلا می کند. این دارو در ویال های 12 میلی گرمی به عنوان محلول تزریقی عرضه می شود. مستقیماً توسط پرسنل آموزش دیده به ستون فقرات داده می شود.

اولین دوز پس از تشخیص تجویز می شود و سپس یک ویال در هفته های 2، 4 و 9 پس از اولین دوز تجویز می شود. پس از آن، یک دوز نگهدارنده هر 4 ماه تا زمانی که بیمار از آن سود می برد، تجویز می شود. هزینه سالانه درمان 375000 دلار (750000 دلار در سال اول) است.

تولید کننده این دارو شرکت Biogen می باشد که یک شرکت بیوتکنولوژی چند ملیتی آمریکایی است.

9- لومیزیم (Lumizyme)

این دارو با نام مولکول Alglucosidase alfa برای درمان بیماری پومپ (اختلال نادر و ارثی) استفاده می شود. این بیماری با تجمع گلیکوژن در سراسر بدن مشخص می شود که در نهایت منجر به اختلال در عملکرد اندام های آسیب دیده (عمدتاً عضلات و کبد) می شود. بیماری پومپ یک بیماری عصبی عضلانی ژنتیکی، به تدریج ناتوان کننده و اغلب کشنده است که از هر 40000 نفر در سراسر جهان 1 نفر را تحت تاثیر قرار می دهد و می تواند در هر سنی از نوزادی تا اواخر بزرگسالی رخ دهد.

بیماری پومپ در مردان و زنان به طور مساوی رخ می دهد این دارو به صورت انفوزیون داخل وریدی، 20 میلی گرم به ازای هر کیلوگرم توده بدن، هر دو هفته یکبار تجویز می شود. این دارو در ویال های 50 میلی گرمی با قیمت 870 دلار عرضه می شود. حداقل هزینه سالیانه درمان 520000 دلار است و می تواند تا 625000 دلار افزایش یابد.

سازنده این دارو شرکت Sanofi Genzyme در ایالات متحده آمریکا می باشد.

8- الاپراس(Elaprase)

داروی الاپراس با نام مولکول Idursulfase برای درمان یک بیماری ارثی نادر به نام سندروم هانتر استفاده می شود.این بیماری فقط مردان را تحت تاثیر قرار می دهد و راه رفتن و تنفس بیمار را مختل می کند. می شود. دوز تجویزی به وزن بدن بیمار بستگی دارد. به ازای هر کیلوگرم 0.5 میلی گرم به صورت هفتگی و وریدی تجویز می شود. قیمت هر ویال که معادل6 میلی گرم می باشد، 4215 دلار است و هزینه سالانه درمان برای کودکی با وزن 35 کیلوگرم معادل 657 هزار دلار می باشد.

شرکت تولید کننده این دارو یک شرکت بیوتکنولوژی ایرلندی به نام Shire می باشد.

7- برینورا (Brineura)

برینورا یا همان Cerliponase alfa برای درمان بیماری نادری به نام CLN2 (late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2) که اختلالی نادر است و باعث آسیب پیشرونده مغزی می شود، استفاده می شود. بیماری CLN2 اتوزومال مغلوب است، به این معنی که هر دو والدین یک کودک مبتلا یک جهش خاص در ژن TPP1 خود دارند.

والدین معمولاً ناقلان بدون علامت هستند. اگر هر دو والدین حامل جهش باشند، 25 درصد احتمال دارد که فرزندشان به بیماری CLN2 مبتلا شود. این دارو هر دو هفته یکبار از طریق دستگاه مخصوصی که از قسمت بیرونی جمجمه به ناحیه تزریق که در واقع داخل مغز است تزریق می شود. هزینه درمان سالانه به 700000 دلار می رسد.

شرکت داروسازی BioMarin مستقر در ایلات متحده آمریکا تولید کننده این دارو می باشد.

6- سولیریس (Soliris)

Eculizumab که نام تجاری آن Soliris می باشد، دارویی است که برای درمان بیماریParoxysmal Nocturnal Hemoglobinuria به اختصار PNH، گروه نادری از بیماری‌هایی که گلبول‌های قرمز خون را تحت تأثیر قرار می‌دهند استفاده می‌شود. این بیماری (PNH) اختلال خونی نادری است که زمانی اتفاق می افتد که بخشی از سیستم ایمنی بدن شما به گلبول های قرمز و پلاکت ها حمله کرده و به آنها آسیب می رساند.

در صورت عدم درمان، PNH می تواند باعث کم خونی همولیتیک، بیماری مزمن کلیوی یا ترومبوز شود. این دارو در ویال ها به عنوان محلولی برای انفوزیون داخل وریدی تجویز می شود. دوز به مرحله درمان و توده بدن بیمار بستگی دارد، بنابراین ممکن است از یک بار در هفته تا یک بار در هر سه هفته تجویز شود. هزینه هر ویال 6830 دلار است که هزینه سالانه آن می تواند تا 700000 دلار برسد.

شرکت آمریکاییAlexion تولید کننده سولیریس می باشد.

5- کاربگلو (Carbaglu)

Carglumic acid برای درمان بیماران مبتلا به سطوح بالای آمونیاک در خون (Hyperammonaemia) استفاده می شود. هیپرآمونمی یک اختلال متابولیک است که ممکن است منجر به آسیب مغزی و مرگ شود. دوز تجویزی به بیماران از 100 میلی گرم تا 250 میلی گرم به ازای هر کیلوگرم توده بدن در روز متغیر است. قیمت 5 قرص که معادل1000 میلی گرم ماده موثر می باشد، حدود 1040 دلار است و بسته به شدت بیماری، هزینه درمان سالانه این بیماری می تواند تا 790،000 دلار برسد.

داروی Carbaglu توسط شرکت داروسازی ایتالیایی Recordati تولید می شود.

4- راویستی (Ravicti)

داروی Glycerol Phenylbutyrate با نام تجاری Ravicti برای درمان اختلالات چرخه اوره (Urea Cycle Disorder) استفاده می شود. UCD گروهی از بیماری های ژنتیکی است که در اثر عملکرد نادرست یک یا چند قسمت از چرخه اوره ایجاد می شود. چرخه اوره روشی است که بدن در آن آمونیاک بسیار سمی تولید شده از تجزیه پروتئین به اوره کمتر سمی، که می تواند توسط ادرار خارج شود، خنثی می کند.

جدای از دوز و دینامیک مصرف دقیقاً تعریف شده، بیمارانی که از UCD رنج می‌برند، باید از رژیم غذایی دقیق پیروی کنند. Ravicti به صورت محلول خوراکی در ویال های 25 میلی لیتری با قیمت هر ویال 5016 دلار عرضه می شود. سطح بدن و سن بیمار دوز را تعیین می کند، بنابراین هزینه سالانه درمان می تواند تا 794000 دلار برسد.

شرکت داروسازی Horizon Pharma GmbH که یک شرکت آلمانی می باشد، تولید کننده این دارو است.

3- لاکچرانا (Luxturna)

Luxturna نام تجاری مولکول Voretigene neparvovec می باشد که برای درمان بیماری های ارثی شبکیه استفاده می شود. Inherited retinal diseases یا به اختصار IRDs یک گروه ناهمگن از اختلالات بالینی و ژنتیکی هستند که با اختلال عملکرد گیرنده نور مشخص می شوند. این اختلالات معمولاً با از دست دادن شدید بینایی ظاهر می شوند که می تواند با شروع بیماری از مادرزادی تا اواخر بزرگسالی پیشرونده باشد،

این دارو پس از چند روز آماده سازی به صورت تزریق داخل چشمی داده می شود. استفاده از دارو در یک محیط بیمارستانی بسیار قابل کنترل توسط جراح چشم با تجربه انجام می شود. این یک درمان یکبار مصرف با قیمت 850000 دلار است.

شرکت داروسازی سوئیسی Novartis تولید کننده این دارو می باشد.

2- زوکینوی (Zokinvy)

Zokinvy با نام مولکول Ionafarnib اولین و تنها دارویی است که برای کاهش خطر مرگ و میر در سندرم پروگریا هاچینسون-گیلفورد استفاده می شود. سندرم پروگریا هاچینسون-گیلفورد (HGPS) یک اختلال بسیار نادر است که تقریباً از هر 20 میلیون نفر یک نفر را تحت تأثیر قرار می دهد. این امر منجر به پیری جوانان سریعتر از سرعت معمول می شود که منجر به مرگ بیشتر بیماران قبل از سن 15 سالگی در اثر بیماری های قلبی می شود.

قبل از تایید FDA، تنها گزینه های درمانی ممکن مراقبت های حمایتی بود. در حال حاضر، استفاده منظم از دارو می تواند به افزایش طول عمر بیماران تا چندین سال کمک کند. دو بار در روز با هزینه سالانه بیش از 1 میلیون دلار تقریبا 1,032,480 دلار تجویز می شود.

شرکت Eiger BioPharmaceuticals مستقر در امریکا تولید کننده این دارو است.

1- زولگنسما (Zolgensma)

داروی Zolgensma با نام مولکول Onasemnogene abeparvovec گران ترین داروی جهان می باشد که برای درمان قطعی بیماری SMA، تنها با یک بار و به صورت وریدی می باشد. این دارو به شکل سوسپانسیون برای انفوزیون داخل وریدی عرضه می شود و کودکان زیر 2 سال مبتلا به SMA را هدف قرار می دهد، از جمله آنهایی که هنوز علائم را نشان نداده اند و تشخیص بیماری از طریق آزمایش ژنتیکی تائید شده است.

لازم به ذکر است که این درمان یکبار مصرف است و این استدلالی است که چنین قیمت بالایی را توجیه کند همچنین در مقایسه با تنها رقیب موجود در بازار اسپینرازا یک درمان قطعی برای این بیماری ارائه می دهد. با در نظر گرفتن شواهد تحقیقات بالینی جمع آوری شده تاکنون، ممکن است در آینده به یک درمان استاندارد برای SMA تبدیل شود. این یک درمان یکبار مصرف با برچسب قیمت 2,125,000 دلار است.

شرکت Novartis تولید کننده این دارو می باشد.

منابع:
www.Pharmaoffer.com

www.taconic.com